骨肉瘤是最常见的骨恶性肿瘤，好发于长管状骨的干骺端，如股骨下端和胫骨上端约占全部病例的一半，其次为股骨和肱骨上端。本病3/4发生于10~25岁，男性较女性多两倍。目前骨肉瘤的治疗较传统的截肢治疗有两方面的重大进展：一是以大剂量化疗为主的综合治疗;二是保肢手术的开展，使肢体的截肢率明显降低。

(1)大剂量多药联合化疗：经过三十多年来大量临床实践已经证明为效果良好的化疗方式。常用的药物：环磷酰氨、异环磷酰氨、长春新碱、阿霉素、博莱霉素等。

(2)新辅助化疗：是指在充分且正规的术前化疗后手术，确定手术所切除肿物的坏死率，决定术后化疗方案。强调，必须重视术前化疗，至少应进行2个疗程以上的化疗。术前化疗的作用是使原发肿瘤充分缩小和坏死，缩小或消灭肿瘤周围反应区，消灭卫星病灶或跳跃病灶，有助于完整切除局部肿瘤，争取保肢;尽可能消灭可能存在的肺内微小的转移病灶，理论上还能减少肿瘤的耐药性;根据初步的化疗反应，在体内测试化疗药物的敏感性，调整和完善术后辅助化疗的方案;尽早开始药物治疗，能更有效地消灭转移灶，缩小原发灶，推迟手术时间，有足够的时间做手术方面的准备。术后继续化疗以防止肿瘤的复发和转移。用多种药物进行新辅助化疗，已使5年无复发存活率上升至82%。目前，很多新辅助化疗包括多种药物联合应用，化疗8周以上，接着切除肿瘤，术后补充3~8月化疗。常用药物有阿霉素和顺铂，加大甲氨喋呤剂量。最新的研究表明，化疗方案中加入异环磷酰氨能显著提高肿瘤的坏死率和患者的存活率。

(3)骨肉瘤的热疗

①射频局部加温治疗成骨肉瘤：一般采用术中射频加热的办法，可控制加热温度43~45℃，以保证有效地杀死成骨肉瘤细胞。

②高能聚焦超声刀(HIFU)单纯HIFU治疗或辅以化疗治疗骨肉瘤，显示HIFU将体内肿瘤原位灭活，超声随访结果显示，骨肿瘤瘤体缩小，治疗区出现液化坏死灶。

③微波天线诱导高温治疗骨肉瘤：通过插入微波天线，可使瘤段骨升温，肿瘤表面温度达50℃以上并持续相当的时间(至少30min)，从而保证了所有肿瘤细胞被杀灭，而周围正常组织特别是血管神经束由于局部隔热降温等保护性措施而免受高温损伤。临床实践证明，微波高温原位灭活治疗肢体骨肿瘤技术有传统的“瘤段截除加重建”保肢技术不可比拟的优越性：只做肿瘤的原位分离(包括重要的血管神经束和未被侵及的肌肉)，而不破坏骨及关节内外结构。

④热化疗治疗骨肉瘤

热疗与化疗药物可发挥协同抗肿瘤作用：热疗促进药物进入肿瘤细胞，促进药物诱发肿瘤细胞凋亡。

常用于肿瘤热化疗的药物有：铂类、拓扑异构酶Ⅱ抑制剂(足叶乙甙和替尼铂甙)、拓扑异构酶Ⅰ抑制剂(喜树碱、羟基喜树碱及其衍生物)、吉西他宾、紫杉醇、长春花碱、环磷酰胺、丝裂霉素及其他。

⑤骨肉瘤的冷冻治疗

既往曾用液氮冷冻治疗各种骨肿瘤，并取得了较为理想的效果。但因液氮冷冻范围、温度难以良好控制，常导致治疗范围扩大引起周围肌肉、皮肤坏死等，或肿瘤未能彻底灭活，导致术后部分肿瘤复发。近年来随着氩氦刀的发明，具有多探头、高精确度、快速冷冻、微创靶向、靶区消融效果确切等特点，在骨肿瘤的治疗中显示了满意的效果。

⑥骨肉瘤的放射治疗

骨肉瘤恶性程度极高，单纯截肢5年生存率仅为15%~20%。近年来，随着新药的不断出现，全身化疗加手术后放疗使5年存活率上升至60%~70%。骨肉瘤对放射线并不十分敏感，但肉瘤中有些对射线敏感的成分可以用高剂量射线杀灭，放射治疗主要用于化疗前后，手术后及不能手术或拒绝手术的患者，如患者情况允许，应同时进行化疗，放疗。放疗总剂量应在DT60~100Gy以上，照射范围应包括整个受侵骨全骨与邻近软组织。骨肉瘤发生肺转移的机会极高，占骨肉瘤全部转移病例的50%。发生肺转移者，如为一侧肺转移可给予单侧全肺照射DT25Gy，双肺转移可行两侧全肺照射DT15Gy，尔后对残存的肿瘤区缩野再加量DT20~25Gy。如原发骨肉瘤得到控制，而身体其他部位转移灶为单发时，可行手术切除，术后辅以瘤床预防治疗。

⑦骨肉瘤的基因治疗

骨肉瘤中许多癌基因以及p53、Rb、p16等抑癌基因的异常表达, 为骨肉瘤的基因治疗提供了靶向基因选择的理论基础，尤其是在对肺转移骨肉瘤的治疗已经到了临床实验的阶段，如今又生(重组人腺病毒P53基因)。