苯丙酮尿症不能治好，不过若能在早期诊断和治疗，病情可得到有效控制。苯丙酮尿症最好的治疗方法是饮食干预，也就是要给予低苯丙氨酸饮食治疗。
　　以目前的医疗水平来说，苯丙酮尿症无法治好，但通过早期筛查、早期诊断及早期治疗可有效控制病情发展，使患者可和正常人一样生活、学习及工作。苯丙酮尿症最好的治疗方法是饮食干预，如低苯丙氨酸饮食。可给婴儿喂低苯丙氨酸奶粉，添加的辅食以淀粉类的蔬菜和水果等低蛋白食物为主。
　　苯丙酮尿症一旦明确诊断，需尽早给予饮食治疗，主要是保证低苯丙氨酸饮食。这期间需密切观察患儿的生长发育状况及血中苯丙氨酸的水平和副作用，有异常情况需及时处理。若是BH4缺乏型苯丙酮尿症，除要积极进行饮食治疗外，还需适当应用BH4、5-羟色胺和L-DOPA等药物治疗。