小儿肾母细胞瘤源于肾小管上皮细胞。这种病的具体病因还没有完全查明，一般认为与遗传因子有一定的关系。临床上，如果直系亲属存在肾母细胞瘤，孩子出现的概率会增加，说明其原因和遗传有一定的关系。还有一些肾母细胞瘤是因为胎儿的肿瘤抑制基因WT1和WT2在胚胎阶段缺失。